Марина Аствацатурян: В Нью-Йоркском пресвитерианском госпитале начались первые в мире клинические испытания метода генной терапии при тяжелой форме сердечной недостаточностиНазад
Марина Аствацатурян: В Нью-Йоркском пресвитерианском госпитале начались первые в мире клинические испытания метода генной терапии при тяжелой форме сердечной недостаточности
Передача : Гранит науки
Ведущие : Марина Аствацатурян
В Нью-Йоркском пресвитерианском госпитале начались первые в мире клинические испытания метода генной терапии при тяжелой форме сердечной недостаточности
О количестве пациентов, вовлеченных в это исследование, ничего не сообщается, но ясно, что это не один человек. Больным с нарушениями сократительной функции сердечной мышцы посредством сердечного катетера вводится генная конструкция, способная восстановить выработку в организме фермента, необходимого для нормальной работы сердца. Как поясняет документ, распространенный госпиталем, предлагаемая терапия стремится поднять уровень одной из кальциевых АТФ-аз. Кальциевые АТФ-азы - это группа ферментов, которые обеспечивают работу так называемого кальциевого насоса. Иными словами они нужны для поддержания той концентрации ионов кальция, без которой не может быть нормального сокращения сердца и перекачки крови. По словам руководителя исследования, доктора Донны Манчини (Donna Mancini, New York-Presbyterian Hospital/Columbia University Medical Center), если будет доказана эффективность такого подхода, внесения гена определенной кальциевой АТФ-азы (SERCA2a), то в безвыходных случаях появляется альтернатива пересадке сердца.
Генная терапия представляет собой способ коррекции дефектных генов, ответственных за развитие болезни, в частности, путем внесения копий "здоровых" генов в клетки и ткани пациента. Для этого используется переносчик, так называемый вектор - это молекула, которая доставляет терапевтические гены в целевые клетки. В настоящее время в качестве вектора применяется генетический материал непатогенного вируса, к которому "пришивается" нужный ген человека. Среди обнадеживающих примеров клинических испытаний этого метода - проведенная исследователями Лондонского Университетского Колледжа генная терапия врожденной детской слепоты (врожденного амавроза Лебера), а также коррекция сбоя в жировом обмене, который называется адренолейкодистрофией и вызван поломкой одного гена, сидящего на Х-хромосоме. Об ограниченных испытаниях генной терапии этого заболевания в прошлом году сообщили ученые парижского госпиталя Saint Vincent de Paul. Но сердечная недостаточность - недуг куда более распространенный. По данным, которые приводит Нью-Йоркский пресвитерианский госпиталь, в США сердечной недостаточностью страдают более 5 миллионов человек, при тяжелой форме люди не могут дышать, поскольку сердце не в состоянии выкачивать жидкость, скопившуюся в легких. И эта форма заболевания сердечнососудистой системы с годами получает все большее распространение среди населения развитых стран.
